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在采访中,记者了解到,为缩短患者与希望的距离,相关跨国企业正通过一系列创新举措,响应中国针对创新药物先行先试的政策方针,加速将创新药物引入中国。目前,全球治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的治疗药物引入北京天竺罕见病药品保障先行区,为患者带来新的治疗选择。在海南博鳌乐城医疗先行区,相关跨国药企已启动为酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者提供突破性酶替代治疗方案的探索。未来,该企业还将加速创新疗法尽早惠及中国患者。
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