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跨国医疗健康企业副总裁、大中华区商务解决方案总经理邵文斌直言:“就医保准入来看,罕见病药品的成功率近年来有显著提升,2023年医保目录有15款罕见病药物被纳入。对于价值较高的罕见病药物支付标准,制药企业与医疗保障决策者之间仍存在分歧,主要表现在罕见病药物高人均研发成本导致的高价格以及‘理论患者数’转换成‘实际用药人数’时的不确定等现状。医疗保障的可持续,需要基本制度在多层次医疗保障体系中的角色从‘主导’向‘牵头’转变,引入多元化支付以提升总体保障能力,基本制度界定保障范围,非基本制度提高保障待遇。”

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近年来,中国已有多个省份针对罕见病探索建立了各具特色的多层次保障方案,解决核心痛点是目录外的罕见病高值药保障。如今,地方罕见病用药保障机制逐渐形成以浙江、江苏为代表的“专项基金”模式,以山东、成都、湖南为代表的“大病保险”模式,以佛山为代表的“医疗救助”模式,以上海为代表的“普惠型商保”模式等。

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