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“罕见病”是发病率极低、患病总人口数极少的疾病。很多罕见病面临着无药可用的难题。“企鹅宝宝”“握焰求生者”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前，中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人，是罕见病中的罕见病，即“超罕见病”，治疗负担很重。

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澳门彩最新一期开奖在采访中，记者了解到，为缩短患者与希望的距离，相关跨国企业正通过一系列创新举措，响应中国针对创新药物先行先试的政策方针，加速将创新药物引入中国。目前，全球治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的治疗药物引入北京天竺罕见病药品保障先行区，为患者带来新的治疗选择。在海南博鳌乐城医疗先行区，相关跨国药企已启动为酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者提供突破性酶替代治疗方案的探索。未来，该企业还将加速创新疗法尽早惠及中国患者。