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跨国医疗健康企业副总裁、大中华区商务解决方案总经理邵文斌直言:“就医保准入来看,罕见病药品的成功率近年来有显著提升,2023年医保目录有15款罕见病药物被纳入。对于价值较高的罕见病药物支付标准,制药企业与医疗保障决策者之间仍存在分歧,主要表现在罕见病药物高人均研发成本导致的高价格以及‘理论患者数’转换成‘实际用药人数’时的不确定等现状。医疗保障的可持续,需要基本制度在多层次医疗保障体系中的角色从‘主导’向‘牵头’转变,引入多元化支付以提升总体保障能力,基本制度界定保障范围,非基本制度提高保障待遇。”

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复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示:“基本医保保基本、尽力而为、量力而行的定位意味着罕见病保障不可能全部由基本医保买单,保障水平的进一步提升,需要依靠多层次医疗保障体系的不断完善。”这位学者说:“在中国罕见病用药保障探索中,地方罕见病‘专项基金’‘大病保险’‘普惠型商保’‘医疗救助’等模式,进一步完善罕见病的保障,已为罕见病患者撑起生命的‘医靠’。”

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